Генная заместительная терапия предлагает жизнеспособный вариант лечения для смертельного заболевания
SMARD1 – редкое генетическое условие с высокой смертностью, которая развивается, прежде всего, между возрастами шести недель и шести месяцев. Условие предназначается для спинного мозга и приводит к атрофии мышц тела и параличу диафрагмы, которая ответственна за дыхание. В то время как болезнь прогрессирует, дети с диагнозом SMARD1 становятся парализованными и требуют непрерывной искусственной вентиляции. …