Спинальная мышечная артрофия – изнурительная болезнь, которая вызывает слабость и трату мышц. Болезнь располагается в серьезности с пациентами, испытывающими различные признаки, от неспособности сидеть и выдержать, обеспокоить ходьбу. В ее самой серьезной форме болезнь приводит к затрудненному дыханию и приводит к смерти.
«Мы идентифицировали фермент JNK3 как терапевтическую цель лечить симптомы спинальной мышечной артрофии», говорит Лаксман Гэнгвани, доктор философии, адъюнкт-профессор в Центре Акцента в Нейробиологии в Центре Медицинских наук Техасского технологического университета Эль-Пасо (TTUHSC Эль-Пасо), кто привел исследование.В недавнем исследовании, опубликованном в выпуске 15-го декабря Человеческой Молекулярной Генетики, доктор Гэнгвани и его команда исследователей в Эль-Пасо TTUHSC описывают, как мыши со спинальной мышечной артрофией видели большое улучшение, когда фермент JNK3 был генетически запрещен, чтобы устранить его деятельность.
Открытие предполагает, что пациенты со спинальной мышечной артрофией могли также видеть улучшение, если отнесено препарат, который подавляет деятельность JNK3.«Мы видели меньше вырождения мышц, больше роста мышц и лучшей силы мышц и улучшения полного движения», говорит Гэнгвани. «Что более поразительно, было четырехкратное сокращение начального периода смертности и двойное увеличение полной продолжительности жизни».Спинальная мышечная артрофия вызвана генетической мутацией, которая вызывает потерю мотонейронов спинного мозга – нейроны, которые помогают управлять движениями тела. В то время как нейроны ухудшаются, также – способность управлять их собственным движением.
Это то же самое исследование, однако, нашло, что запрещение JNK3 у мышей предотвратило потерю мотонейронов, которая особенно важна, чтобы предотвратить развитие болезни, говорит Гэнгвани.«До сих пор исследование спинальной мышечной артрофии сосредоточилось на планировании для генетической мутации, чтобы предотвратить вырождение спинных мотонейронов, но это не было успешно из-за проблем, связанных с генотерапией», говорит он. «Это – первое исследование, сделанное, который определяет цель, JNK3, это независимо от генетической мутации спинальной мышечной артрофии для нового терапевтического развития».Исследовательская группа Эль-Пасо TTUHSC теперь планирует проверить фармакологические комплексы, которые могут запретить JNK3 у мышей, чтобы определить соединения препарата, которые замедлят развитие болезни и уменьшат полное бремя этой болезни в пациентах. Они также решили запатентовать свою идею использовать ингибитор JNK3, чтобы лечить спинальную мышечную артрофию.
Гэнгвани говорит, «JNK3 представляет многообещающий новый путь исследования для клинических достижений в развитии лечения».