«Наша команда точно настраивала потенциал, терапевтический для SMA и что это делает», сказал Крис Лорсон, следователь в Центре Наук о жизни Связи и преподаватель ветеринарной патобиологии в Колледже MU Ветеринарии. «Это – тип молекулы, названной олигонуклеотидом антисмысла или ASO, который по существу является синтетической последовательностью нуклеиновой кислоты, которая связывает определенную последовательность в гене».В людях, затронутых SMA, ген мотонейрона выживания 1 (SMN1) видоизменен и испытывает недостаток в способности обработать ключевой белок, который помогает нейронам функционировать. Мышцы, которые управляют ходьбой или даже подъемом руки часто, глубоко затрагиваются, а также мышцы, важные для дыхания.
К счастью, у людей есть почти идентичный ген копии под названием SMN2, однако, SMN2 обычно только делает небольшое количество правильного белка SMN. Комплекс Лорсона предназначается для SMN2, и эффективно «поднимает объем» для SMN2, позволяя ему сделать больше правильного белка SMN.«Наше текущее обращение помогает телу создать резервный механизм, чтобы бороться с болезнью и расширяет выживание у мышей с SMA со всего 13 дней до немногим более, чем пяти месяцев только после одной инъекции при рождении», сказал Лорсон. «Это лечение помогает произвести правильную форму SMN, тот, который был только произведен на очень низких уровнях прежде».Лорсон подчеркнул, что успех его лаборатории не обещает лечению для SMA и что маловероятно, что единственный комплекс обратится к полной гамме признаков.
Однако, объединяя методы лечения, в настоящее время исследуемые, лучший прогноз мог быть на горизонте, сказал Лорсон.Молодые результаты этого исследования обещают. Если дополнительные исследования успешны в течение следующих нескольких лет, эти комплексы могут быть проверены в клинических испытаниях на людях с надеждой на развитие новых лечений SMA.Исследование, «Оптимизация Олигонуклеотидов Антисмысла Морфолино, Предназначающихся для Гена-репрессора Intronic Element1 при Спинальной мышечной артрофии», недавно был принят для публикации в Молекулярной Терапии, журнала Природы.
Предыдущее финансирование было получено от CureSMA. Эркэн Осман, постдокторант и ведущий автор на этой публикации, работающей в лаборатории Лорсона, финансируется FightSMA и Прочной основой Гвендолин.
Содержание – только ответственность авторов и не обязательно представляет официальные взгляды агентств по финансированию.