Клайв Свендсен, университета Висконсина-Мадисона, быть может, не был более радостным, в то время, когда нейроны начали умирать в его блюдах лаборатории. команда и Клайв создали показатели генетического отклонения в лаборатории посредством стволовых клеток, взятых от больного. Умирающие клетки были тем же типом, потерянным у больных со спинальной мышечной артрофией, разрушительным неврологическим расстройством.
Иначе говоря генная заболевание была воссоздана в лаборатории учеными.В случае если исследователи смогут замечать, что развитие заболевания разворачивает в блюде лаборатории, они находятся значительно дальше по пути к свойству изучить и развить новое лечение для генетических болезней.Вы имеете возможность просматривать об этом в издании Nature.Свендсен и др. в Висконсинском университете в Мадисоне и университете Миссури-Колумбии генетически повторно запрограммировал клетки кожи от больного с SMA (спинальная мышечная артрофия) и создал определенные для заболевания стволовые клетки.
SMA есть самый распространенной генетической обстоятельством младенческой смертности – мутация приводит к смерти нервов, управляющих скелетными мышцами, приводя к мышечной слабости, параличу, и в конечном итоге смерти. Мало больных живут вне возраста двух лет.Генетическое перепрограммирование клеток кожи, сперва сообщило в конце 2007 года биологами стволовой клетки Висконсинского университета в Мадисоне Джеймсом Томсоном и Джунаингом Ю и японской группой во главе с Синьей Яманакой, возвращает развивающиеся часы клеток и возвращает их к как словно бы эмбриональному состоянию, от которого они смогут стать любым из 220 разных типов клетки тела.
Заканчивающиеся вызванные плюрипотентные стволовые клетки, известные как клетки IPS, применяют чистый сланец развивающийся потенциал эмбриональных стволовых клеток без эмбриона и были заявлены как сильный потенциальный метод изучить болезнь и развитие. (Плюрипотентная клетка может создать все типы клетки за исключением дополнительной эмбриональной ткани).Свендсен, неврологии и профессор анатомии, Медицинской школы Висконсинского университета в Мадисоне и Центра и Здравоохранения Вэйсмена, и Соруководитель Стволовой Регенеративного Центра и клетки Медицины, сообщил, «В то время, когда ученые изучают заболевании у людей, они смогут в большинстве случаев лишь наблюдать на ткани, затронутые по окончании смерти, и после этого пробовать удаться – как та заболевание происходила? Это мало будет похожим полицию, прибывающую на месте действия дорожного происшествия – автомобиль в канаве, но они не знают, как это добралось в том месте либо обстоятельство его. Сейчас Вы имеете возможность переиграть людскую заболевание неоднократно в блюде и задать вопрос, что есть весьма ранними шагами, начавшими процесс.
Это – поразительно замечательный новый инструмент».В этом изучении ученые создали клетки IPS из сохраненных клеток кожи молодого больного с SMA, и кроме этого сохранили клетки кожи его матери. У матери нет SMA.
Клетки были тогда выращены в лаборатории. Команда развила новый способ, дабы действенно вынудить их создавать громадные количества мотонейронов. Мотонейроны являются клетками, управляющими отечественными мышцами – самые клетки, затронутые в SMA.Сперва мотонейроны процветали в обоих примерах.
Но по окончании месяца Свендсен растолковывает, что «несчастный случай начал происходить». Мотонейроны, случившиеся из взятых больными клеток, начали исчезать. «Мотонейроны, мы начали умирать в культуре, совершенно верно так же, как они делают при болезни. Это – первая проверка людской заболевании, которую мы смоделировали в блюде культуры», растолковал Свендсен.Ученые смогут сейчас разбирать то, что разрушает мотонейроны и из-за чего легко эти клетки предназначены в SMA.
Прошлые изучения, дабы идентифицировать эффекты SMA-порождения мутации в большинстве случаев надеялись на легко приобретаемые клетки кожи, не затронутые в SMA и не предлагающие громадного понимания, как и из-за чего мотонейроны умирают, говорит исследователь Висконсинского университета в Мадисоне Аллисон Эберт, ведущий создатель на новом изучении.Ebert растолковывают, «В случае если мы начинаем осознавать больше механизма того, из-за чего мотонейроны, специфично затронутые при болезни, умирают, тогда возможно новые способы лечения смогут быть развиты, дабы вмешаться в определенные времена рано в развитии».
Ограничены существующие варианты лечения SMA, и нет никакого лечения.Ebert показывает, что полученные больными клетки IPS смогут предложить научные преимущества перед вторыми подходами, включая эмбриональные стволовые клетки, для изучения заболевания.
Исследователи смогут сейчас, в конечном итоге, наблюдать разворачивание несчастного случая, уже случившегося, и узнаваемый финал заболевания – серьёзность и курс заболевания больного. Это должно оказать помощь им осознать, как трансформации, каковые они видят в клетках, вписываются в громадную картину заболевания.Специалист SMA Кристиан Лорсон, доктор наук ветеринарной патологии в MU и авторе на бумаге, заявил, что «Развитие взятых человеком мотонейронов SMA есть ответственным шагом вперед для области SMA, тем более, что множество терапевтических проспектов исследуется.
Быть в состоянии изучить терапевтическую активность в этих клетках, представляет ли это быть новыми препаратами, вирусными векторами, олигонуклеотидами либо лучшим пониманием патологии заболевания, IPS мотонейроны SMA отличный связанный с заболеванием контекст».До тех пор пока сложные и поздно совершающие нападки нарушения, такие как заболевание Альцгеймера и болезни Паркинсона будут более тяжёлыми к модели с клетками IPS, ученые говорят, что подход обязан проложить путь к изучениям вторых генетических отклонений, таким как заболевание Хантингтона. «Мы должны отыскать лучшие методы смоделировать сложные человеческие заболевания, каковые тяжело воспроизвести у животных», говорит Свендсен. «клетки IPS воображают многообещающий новый инструмент изучения, дабы достигнуть данной цели».
Он кредитует Стволовую клетку Висконсинского университета в Мадисоне и Регенеративный Центр Медицины с облегчением работы, в особенности методом привлечения экспертных знаний Ю и Thomson, ведшего способ, дабы создать клетки IPS, применяемые в этом изучении. «Это – пример того, как центр трудится, дабы сотрудничать в кампусе и от кампуса, дабы принести эти виды вещей к осуществлению», говорит он.Источник – университет Висконсина-Мадисона