Новое исследование показывает, что количество методов лечения редких заболеваний, поражающих детей, увеличилось. Но федеральные стимулы, призванные стимулировать разработку лекарств для редких состояний, чаще используются для расширения использования существующих лекарств, а не для создания новых.
По оценкам, дети составляют половину пациентов с редкими заболеваниями, включая состояния, от которых страдают менее 200000 американцев. Разработка лекарств для детей с редкими заболеваниями имеет решающее значение для обеспечения новых вариантов лечения, но не всегда это выгодно для производителей лекарств.
Для мотивации производителей к разработке лекарств для лечения редких заболеваний, или "орфанные препараты," Федеральная политика предусматривает такие стимулы, как налоговые льготы, гранты на тестирование и семилетний период эксклюзивности, в течение которого конкуренты не могут продавать альтернативную версию препарата от того же заболевания.
Из 402 показаний к применению орфанных препаратов, утвержденных U.S. Согласно данным, опубликованным в Pediatrics, в период с 2010 по 2018 год третья часть была специально предназначена для детей или для болезней, которые преимущественно затрагивали детей.
Но большинство из этих детских разрешений на орфанные препараты были новыми применениями существующих лекарств, некоторым из которых уже несколько десятилетий, и они уже были одобрены для лечения распространенных заболеваний. Двадцати получили звание «прорыв», которое присваивается лекарствам, которые обещают улучшить существующие методы лечения.
"Наше исследование выявило повод для оптимизма и повод для беспокойства," говорит старший автор Као-Пин Чуа, М.D., Ph.D., педиатр и исследователь в Michigan Medicine C.S. Детская больница Мотт и Сьюзен Б. Центр исследований и оценки здоровья детей Meister.
"Многие педиатрические показания для сирот могли стать прорывом для детей с редкими заболеваниями. В то же время большинство показаний не относились к новым лекарствам, а некоторые представляли относительно незначительное расширение использования. Орфанные препараты обходятся обществу дорого, и важно убедиться, что эти затраты оправданы размером пользы для пациентов."
Исследователи обнаружили, что 136 разрешений на лекарства для детей-сирот нацелены на 87 уникальных заболеваний, чаще всего кистозный фиброз, острый лимфобластный лейкоз и иммунное расстройство, наследственный ангионевротический отек.
"Хотя Закон о лекарственных средствах для лечения сирот оказался эффективным в стимулировании разработки лекарственных средств, наши результаты показывают, что не все показания для лечения сирот в педиатрии имеют одинаковую ценность," говорит ведущий автор Лорен Киммел, научный сотрудник Медицинской школы Мичиганского университета и CHEAR.
"Директивным органам следует обеспечить эффективное и действенное использование ресурсов для стимулирования разработки новых методов лечения редких заболеваний, для которых нет вариантов лечения."