AVI-4658, предназначенная антисенсорная терапия, дабы вернуть выражение dystrophin, главный белок, что больные с отсутствием мышечной дистрофии Дюшена, показывает обещание, исследователей из Жадно-мышечного Центра, Университета UCL Здоровья детей, написал Лондон, Англия, в издании The Lancet.Доктор наук Франческо Мунтони и команда написали, что примерно 1 в каждых 3 500 английских мужчинах имеет Мышечную дистрофию Дюшена (DMD).
Мышечные клетки больного ломаются и утрачены, приведя к прогрессирующей мышечной слабости. К тому времени, в то время, когда мальчик между возрастом 8 и 12 лет, он больше не имеет возможности идти.
К тому времени, в то время, когда они достигают последнего пубертатного периода либо ранняя взрослая судьба, их условие ухудшилось так, что многие умирают.AVI-4658 имел возможность бы быть действенным лечением большого числа больных.
Эта открытая этикетка, фаза 2, изучение эскалации дозы с 19 больными было выполнено в трех центрах – Поликлиника Грейт-Ормонд-Стрит либо Детский Фонд национальной работы здравоохранения (ЛИНИЯ ЗАБЕРИ), и в Лондоне, и в Изоляторе Руаяль Виктории, Ньюкасл, Англия.В то время, когда лечение было закончено, биопсия мускулы была забрана от каждого ребенка. Команда поняла, что свойство больных произвести функциональную МРНК через «экзон, пропускающий’, была восстановлена с применением AVI-4658 – в конечном итоге разрешение им произвести функциональный dystrophin белок.Исследователи сообщили:«У семи больных была большая реакция дозы, шесть из которых были в двух контингентах большей дозы, показывая восстановление dystrophin протеинового выражения до 18% обычных уровней».
Они завершили:«На базе отечественных данных и недавних преклинических данных, мы ожидаем, что расширенное назначение AVI-4658 в дозах 10 мг/кг либо выше приведет к достаточному dystrophin выражению, дабы иметь хорошее влияние на профилактику дегенерации мускулы при мышечной дистрофии Дюшена… AVI-4658 имеет потенциал, дабы повысить уровень качества прогрессивного естествознания мышечной дистрофии Дюшена и сейчас должен быть изучен в клинических опробованиях эффективности».Комментарий в том же изданииВрач Акинори Накамура, университет Shinshu Медицинская школа, Мацумото, Япония, и врач Шин’ичи Такеда, Национальный Университет Нейробиологии, Психиатрии и Национальный Центр Неврологии, Токио, Япония, написал:«Регулирующее и практическое (т.е., возрастая) преграды для клинического применения пропускающей экзон терапии являются значительно менее пугающими, чем те для генотерапии с вирусными векторами либо терапией клеточной трансплантации.
Исходя из этого успешные испытания терапии пропускающего экзона у больных с мышечной дистрофией Дюшена имели возможность иметь громадный эффект на развитие лечения для других тяжелых наследственных жадно-мышечных нарушений».«Экзон пропускающее и dystrophin восстановление у больных с мышечной дистрофией Дюшена по окончании системного phosphorodiamidate morpholino обработка олигомера: открытая этикетка, фаза 2, изучение эскалации дозы»
Sebahattin Cirak*, Вирджиния Аречавэла-Гомеза*, Michela Guglieri, Люси Фэн, Сильвия Торелли, Карен Энтони, Стивен Аббс, Мария Елена Гарролда, Джон Боерк, Доминик Дж Уэллс, Джордж Диксон, Мэтью Дж А Вуд, Стив Д Вилтон, Volker Straub, Ричард Коул, Стивен Б Шрюсбери, Кэролайн Сери, Дженнифер Э Морган, Кейт Бушби, Франческо МунтониСкальпель 25 июля 2011. DOI:10.1016/S0140-6736 (11) 60756-3