В дополнение к болезни NF2 могла быть потенциальная выгода для других раковых образований с теми же самыми мутациями, включая мезотелиому (обычно связана с воздействием асбеста), рак молочной железы, колоректальный рак, меланома, глиобластома и непосредственные шванномы и менингиомы, появляющиеся независимо от NF2.Ученые из Университета Плимутских и Плимутских Больниц Фонд государственной службы здравоохранения, поддержанный Laura Crane Youth Cancer Trust и Мозговым Исследованием Опухоли, показали роль нормальной, клеточной формы прионного белка (PrPC) в развитии NF2-связанных опухолей.PrPC обычно присутствует в нервной системе здоровых людей и отсутствует в прионных больных болезнью Крейцфельда-Джэйкоба, у которых есть патологическая форма прионного белка, названного scrapie прионным белком (PrPSc). В то время как физиологические уровни PrPC важны во время embryogenesis (процесс, которым эмбрион развивается и формы), и нейропротекторные во взрослых, высоко увеличенные концентрации были найдены при нескольких случаях рака, таких как глиобластома, рак молочной железы, рак простаты и рак желудка.
Так как все пациенты NF2 заболевают множественными шванномами, ученые разработали модель культуры клетки человека для шванномы, включения из человеческих клеток шванномы, изолированных от обоих пациентов, и управляют нормальными здоровыми ячейками Schwann (которые формируют ножны, которые защищают нервы). Используя эту модель, исследовательская группа нашла впервые, что PrPC перепроизведен при шванноме по сравнению со здоровыми ячейками Schwann. Это перепроизводство происходит из-за дефицита Мерлина и сильно способствует росту опухоли и терпеливому прогнозу.
Исследовательская группа уже определила диапазон существующих наркотиков, которые могли справиться с этим перепроизводством белка и которые в настоящее время используются для других non-NF2-related условий, таких как спастический псевдосклероз, множественная миелома (тип рака костного мозга) и Acute Myeloid Leukemia (AML). Повторно имея целью существующие наркотики, эффективная терапия могла быть сделана доступной для пациентов NF2, на основе неудачи выражения подавителя опухоли Мерлина, относительно быстро.
Процесс тестирования безопасности для человеческого использования уже произошел для оригинальной цели этих наркотиков, что означает, что за ними могли быстро следить в клинические исследования для NF2.Директором по исследованию был доктор Силвия Аммун, Старший Научный сотрудник в Клинической Нейробиологии, у которого была решающая поддержка от студентки доктора философии Люси Провензано.
Оба – члены всемирно признанной команды исследований рака мозговой и нервной системы профессора Оливера Ханемана в Плимутских Университетских Медицинских школах Полуострова и Стоматологии.Доктор Аммун прокомментировал: «Понимая отношения между перепроизводством дефицита PrPC и Мерлина в развитии шванномы и менингиомой, мы сделали значительный шаг вперед в поиске медикаментозного лечения NF2. Это – судьбоносное условие, обычно ударяющее молодежь.
То, что наше открытие могло также вести, чтобы надеяться на тысячи пациентов, затронутых другими Merlin-несовершенными опухолями, добавляет еще больше к значению и волнению наших результатов».Пэм Торнес, менеджер Траста в Laura Crane Youth Cancer Trust, сказала: «Мы чрезвычайно горды финансировать такие новаторские исследования рака, как выполнено студенткой доктора Аммуна и доктора философии Люси Провензано и сотрудниками в лаборатории профессора Ханемана. Их фантастическая работа будет иметь судьбоносное значение к жизням такого количества молодых больных раком и что их открытие могло также вести, чтобы надеяться на тысячи пациентов, затронутых другими Merlin-несовершенными опухолями, добавляет еще больше к значению и волнению их открытия.
Laura Crane Youth Cancer Trust рада быть в состоянии играть роль в делании этого исследования реальностью».Доктор Киран Брин, директор по исследованиям при Мозговом Исследовании Опухоли заявил: «Идентификация диапазона существующих наркотиков, которые могли повторно ставиться целью, является увлекательным подходом, которым мы можем ускорить прогресс научного открытия от лаборатории до клиники, не ставя под угрозу безопасность. Мозговые опухоли уносят жизни большего количества детей и взрослых моложе 40, чем какой-либо другой рак, но отсутствие финансирования исследования за десятилетия означало, что текущее лечение отстает далеко позади тех из лейкемии и многих других случаев рака.
Мы должны играть в догонялки, чтобы улучшить результаты для пациентов, и это исследование приблизит нас к идентификации новых и эффективных методов лечения».