Soliris (eculizumab), одобренный FDA для гемолитического уремического синдрома, редкого педиатрического нарушения кровоснабжения

Soliris (eculizumab), одобренный FDA для гемолитического уремического синдрома, редкого педиатрического нарушения кровоснабжения

48
0

Американское Управление по контролю за лекарствами и продуктами одобрило Soliris (eculizumab), дабы лечить людей с атипичным гемолитическим уремическим синдромом (aHUS). aHUS есть редкой и хронической заболеванием крови, способную привести к почечной (почечной) неудаче и связана с повышенным риском инсульта и смерти.Эта заболевание образовывает 5 — 10% всех случаев гемолитического уремического синдрома. Практически во всех случаях атипичный HUS лишь воздействует на детей.Soliris есть предназначенным лечением, оперирующим методом ограничения белков, играющих роль в aHUS.

В 2007 FDA первоначально одобрила это лекарственное средство, дабы лечить пароксизмальную ночную гемоглобинурию (PNH), редкий тип нарушения кровоснабжения, способное привести к преждевременной смерти и инвалидности. Soliris отнесен как лекарство от редких заболеваний.

Лекарства от редких заболеваний являются лекарствами, показывающими потенциал для диагноза и/либо лечения редких болезней либо условий.Никакое второе лечение для aHUS не было одобрено FDA, и эффективность и безопасность текущего стандартного лечения, плазменная терапия (плазмаферез либо вливание свежезамороженной плазмы), не было изучено в прекрасно излеченных опробованиях.

Ричард Пэздур, Врач медицины, директор Офиса Продуктов Онкологии и Гематологии в Центре FDA Оценки Исследования и Лекарственного средства, растолковал:«Это — первое одобрение лекарственного средства чтобы лечить это страшное для жизни первое и заболевание одобрение для применения Soliris в детях. Это одобрение подчеркивает, как увеличенное познание биологии заболевания и того, как лекарственное средство взаимодействует с тем процессом, может ускорить разработку лекарственного средства».Два опробования единственной руки, складывавшиеся из 37 взрослых и юных людей с aHUS и одним ретроспективным расследованием, вовлекающим 19 взрослых-пациентов и 11 пациентов детей с aHUS, способствовались, дабы установить эффективность и безопасность Soliris. Участники на Soliris испытали улучшения почечной функции, включая устранение требования для диализа в нескольких людях с aHUS, для которых плазменная терапия не была действенной.

Участники Soliris кроме этого продемонстрировали улучшение других параметров и количества тромбоцитов крови, имеющих отношение с aHUS активностью заболевания.Среди тех на Soliris самый распространенные нежелательные явления включали большое кровяное давление (артериальная гипертензия), диарея, головная боль, анемия, рвота, тошнота, верхние заразы дыхательных и мочевых дорог и уменьшение в лейкоцитах (лейкопения).Эти новые доказательства Soliris одобрены с вытяжением существующей Стратегии Смягчения и Оценки Риска (rem), дабы сказать пациентам и специалистам здравоохранения об известном риске страшных для жизни менингококковых зараз.Доступ к Soliris будет ограничен теми, доктора которых были зарегистрированы в регистрационной программе.

Доктор обязан будет дать больному экскурсовода.Подчинение Soliris было рассмотрено в соответствии с приоритетной программой обзора FDA.

Данный ускоренный шестимесячный обзор сохранен для лекарств, каковые смогут обеспечить большие шаги вперед в лечении, либо в случаях, где новое лечение возможно обеспечено, в то время, когда не соответствующий на данный момент существует.Помимо этого, лечение одобрено в соответствии с ускоренной программой одобрения FDA, созданной, дабы предложить больным более стремительный доступ к обещанию новых препаратов, сопровождаемых предстоящими расследованиями, дабы подтвердить клиническое преимущество лекарственного средства.

Ускоренная программа одобрения разрешает агентству одобрять лекарственное средство, дабы лечить важное заболевание на базе клинических данных, демонстрирующих, что лечение имеет эффект на итог, что, достаточно возможно, предскажет клиническое преимущество больным, либо на эффекте на клинический итог не считая выживания либо необратимой заболеваемости.Soliris реализован Фармацевтическими препаратами Alexion в Чешире, Коннектикут.

Оставить комментарий