Новое сотрудничество на базе Кембриджского университета будет направлено на открытие и разработку новых лекарств для лечения заболеваний печени.
Партнерство между университетом и глобальной фармацевтической компанией GlaxoSmithKline (GSK) будет основываться на работе исследователей, которые определили молекулярный механизм, который играет важную роль в опасном для жизни заболевании печени, которое развивается в популяции пациентов с определенным диагнозом. мутантный ген.
Дефицит альфа-1-антитрипсина (A1AT) – одно из наиболее распространенных генетических заболеваний в Великобритании, которым страдает примерно один из 2000 человек. Белок A1AT вырабатывается в основном в печени и циркулирует в легких, где выполняет защитную функцию против ферментов, которые могут разрушать легочную ткань.
У пациентов с дефицитом A1AT белок не может свободно циркулировать и накапливается в печени, что приводит к потенциально опасным для жизни состояниям печени, включая неонатальный гепатит, цирроз и гепатоцеллюлярную карциному. Кроме того, без циркуляции A1AT в легких легочная ткань может разрушаться, что предрасполагает пациентов к раннему началу эмфиземы. В настоящее время единственными доступными методами лечения являются трансплантация печени при циррозе и заместительная белковая терапия при эмфиземе.
Механизм, лежащий в основе накопления белка в печени людей с дефицитом A1AT, был определен командой под руководством профессора Дэвида Ломаса из Кембриджского института медицинских исследований (CIMR). Сотрудничество с GSK объединит долгосрочные исследования профессора Ломаса с опытом GSK в области открытия и разработки новых лекарственных препаратов. Работа над проектом будет вестись как в GSK, так и в CIMR.
"В настоящее время единственным вариантом для пациентов с заболеванием печени в результате дефицита альфа-1-антитрипсина является трансплантация," сказал профессор Ломас. "Это партнерство объединяет наш коллективный опыт в целевой биологии и открытии лекарств для решения неудовлетворенных медицинских потребностей, и, объединившись с GSK, у нас есть прекрасная возможность превратить наши исследования в эффективные методы лечения."
Этот альянс является частью инициативы GSK Discovery Partnerships with Academia (DPAc), призванной объединить дополнительные наборы навыков GSK и отдельных академических групп в поисках новых лекарств. Доктор Перл Хуанг, возглавляющий GSK Global DPAc, сказал:, "Благодаря этому сотрудничеству мы сможем объединить существенные знания и проницательность ученых Кембриджского университета, работающих в этой области, с опытом GSK в области открытия лекарств. Объединив таким образом наши сильные стороны и создав интегрированное партнерство, мы создадим прочную основу для открытия новых лекарств для пациентов."
Д-р Эмма Баркер из Cambridge Enterprise, группы коммерциализации университета, сказала: "Это отличный пример перевода академических исследований. Мы рады участвовать в альянсе GlaxoSmithKline DPAc с целью развития & коммерциализация лекарств для лечения явно неудовлетворенных медицинских потребностей."
В соответствии с условиями соглашения Университет и Кембриджское предприятие получат от GSK финансовую поддержку на основе успеха, связанную с достижением согласованных этапов, а также нераскрытый авансовый платеж и роялти с продаж любого продукта, который успешно коммерциализируется вне сотрудничества.