Исследователи из SWOG Cancer Research Network, группы клинических испытаний рака, финансируемой Национальным институтом рака (NCI), входящей в Национальные институты здравоохранения, показали, что изатуксимаб, моноклональное антитело, одобренное для лечения множественной миеломы, может эффективно лечить рецидивы рефрактерный амилоидоз AL, результаты будут объявлены на ежегодном собрании Американского общества гематологов (ASH) 2020 г., которое состоится практически 5-8 декабря.
Амилоидоз AL – редкое заболевание, ежегодно в США диагностируется около 4500 случаев. Как и его раковая родственница, множественная миелома, амилоидоз AL включает плазматические клетки, в этом случае заставляя их производить аномальные белковые волокна, которые накапливаются в тканях и органах, что приводит к дисфункции жизненно важных органов, отказу и смерти. Многие лекарства, которые работают при множественной миеломе, также работают и для людей с амилоидозом AL. Однако у многих пациентов с амилоидозом AL наблюдается возвращение болезни после первоначального лечения, что создает потребность в новых вариантах терапии. Команда SWOG хотела испытать изатуксимаб у этих пациентов с рефрактерным рецидивом.
Эмма Скотт, доктор медицины, медицинский директор фармацевтической компании GSK и адъюнкт-профессор отделения гематологии и медицинской онкологии в Oregon Health & Научный университет (OHSU) разработал исследование фазы II, работая полный рабочий день в OHSU. В настоящее время испытание возглавляют Терри Паркер, доктор медицинских наук, Йельский онкологический центр, и Вайшали Санчоравала, доктор медицинских наук, Бостонский медицинский центр. В исследование S1702 приняли участие 43 пациента из 32 больниц и клиник. Все пациенты ранее лечились от амилоидоза AL, и 35 имели право на получение исследуемого препарата. Пациенты получали изатуксимаб внутривенно каждую неделю в течение одного 28-дневного цикла, затем каждые две недели в течение 24 циклов. Среднее время лечения составляло около 12 месяцев.
Основная цель исследователей состояла в том, чтобы определить гематологический ответ пациента – количество клеток крови, которое может быть хорошим индикатором того, насколько хорошо лечение работает. Из 35 пациентов, принимавших изатуксимаб на S1702, общий ответ составил 77 процентов. Из 35 пациентов полный гематологический ответ наблюдался у одного пациента, очень хороший частичный ответ был обнаружен у 19 пациентов, а частичный ответ был обнаружен у семи пациентов.
"Это обнадеживающая новость для пациентов, которые уже лечились от амилоидоза AL и ищут другое, более эффективное лечение," Паркер сказал. "Это первое исследование изатуксимаба в популяции с этой болезнью, и если исследование фазы III подтвердит наши результаты, мы открыли еще один вариант лечения для пациентов с этим редким заболеванием."
Команда SWOG также собрала важную информацию о безопасности. В целом 19 из 35 пациентов прекратили лечение, наиболее частыми причинами были побочные эффекты, прогрессирование заболевания, неоптимальный ответ и опасения, связанные с COVID-19. Наиболее частые побочные эффекты, связанные с приемом лекарств, были, как правило, легкими. Они включали реакции, связанные с инфузией, у 17 пациентов или 49 процентов тех, кто принимал исследуемый препарат, а также анемию и лимфопению. В целом, исследователи обнаружили хороший профиль безопасности, похожий на профиль других моноклональных антител, протестированных при амилоидозе AL.