Медицинское изыскание проверило генотерапию у свиней, страдающих от наследственного tyrosinemia типа 1 (HT1), нарушение обмена веществ, вызванное дефицитом ферментов. Общее лечение этой болезни – схема приема препарата, но это неэффективно во многих пациентах, и долгосрочная безопасность использования препарата неизвестна.«Пересадка печени – единственный излечимый выбор в рассмотрении HT1, который характеризуется прогрессирующим заболеванием печени», говорит Рэймонд Хики, доктор философии, Мейо хирургический исследователь. «Используя этот новый подход, чтобы рассматривать HT1 и другие нарушения обмена веществ позволит пациентам избегать, чтобы печень пересадила и спасла больше жизней».
Через генотерапию исправленные клетки печени пересажены в больную печень, приводящую к производству фермента. «Это лечение – новая форма клеточной трансплантации, которая использует собственные камеры пациента, таким образом, это не требует иммунодепрессантов и, таким образом, избегает побочных эффектов тех наркотиков», говорит Скотт Ниберг, Доктор медицины, доктор философии, хирург пересадки печени в клинике Майо. Эта терапия привела к улучшению свиней с HT1 и профилактикой печеночной недостаточности. Использование ядерного отображения позволяет исследователям контролировать расширение исправленных клеток посредством неразрушающего процесса отображения.«Пациенты-дети, страдающие от врожденных ошибок метаболизма печени, извлекут выгоду больше всего из этой терапии», говорит доктор Хики. «Больше чем одна пятая всех педиатрических пересадок печени – результат нарушения обмена веществ».
Исследование также исследует использование лентивирусных векторов для доставки клетки в лечении заболеваний печени, инструмент, традиционно используемый в лечении нарушений кровоснабжения.