MHE (также известный как многократный osteochondromas или MO) является унаследованным генетическим отклонением, при котором множественные доброкачественные опухоли кости, покрытые хрящом, растут на активные области роста кости. Условие вызвано мутациями в двух генах: EXT1 и EXT2. Люди с этими мутациями заболевают болезненными, изнурительными опухолями, часто неоднократно во время их детства и юности. Хирургия и лечение боли в настоящее время – единственные варианты лечения для пациентов MHE.
«Наше исследование показывает, что palovarotene – удивительно мощный ингибитор osteochondromas, говорит Ю Ямэгачи, Доктор медицины, доктор философии, преподаватель в SBP. «В нашей модели мыши MHE мы смогли уменьшить опухоли кости больше чем на 90 процентов, который является существенным улучшением по предыдущим наркотикам, которые мы проверили в той же самой модели мыши».«Особенно многообещающий то, что palovarotene был проверен на токсичность и побочные эффекты в людях и, как показывали, хорошо допускался», заявляет Ямагучи. «Это означает, что график времени для получения препарата в клинику для MHE может быть сокращен».
Клементия Фармацеутикальс лицензировала palovarotene от Роша Фармацеутикальса, который ранее исследовал комплекс как возможное лечение хронической болезни легких и оценил ее безопасность больше чем в 800 здоровых волонтерах и пациентах. Клементия Фармацеутикальс планирует начать клиническое испытание Фазы 2/3 в 2018 за пациентов с MHE.
«Это время сначала, что мы видим ясный путь к терапии, которая улучшит жизни пациентов MHE и их семей», говорит Сара Циглер, вице-президент Исследовательский фонда MHE. «Долгий ожидаемый первый клинический суд по делу о препарате, который будет рассматривать MHE, является теперь действительностью. Этот прорыв случается после лет работы с медицинскими работниками и учеными как доктор Ямэгачи, чтобы достигнуть чего-то мы все отчаянно боролись за, много лет».