Согласно новому исследованию, опубликованному в Интернете в издании Pediatric Blood and Рак. Исследователи сообщили, что 20-месячная девочка достигла значительного улучшения, получив препарат под названием LOXO-101, который тестировался на взрослых.
"Большинство младенцев и детей с инфантильной фибросаркомой (IFS) можно вылечить с помощью хирургии и химиотерапии. Когда болезнь нашего пациента прогрессировала, несмотря на эти методы лечения, нам пришлось исследовать новые варианты, которые могли бы быть нацелены на болезнь," сказал доктор. Рамамурти Нагасубраманян М.D., ведущий автор рукописи, заведующий отделением детской гематологии-онкологии детской больницы Немур. "Резкое уменьшение размера опухоли показывает ранние, но многообещающие доказательства того, что LOXO-101 может принести значительную пользу педиатрическим пациентам со слиянием генов NTRK."
Бригада онкологов Немур прооперировала девочку в 6 месяцев по удалению большой опухоли на шее и лице. Опухоль не поддалась стандартной химиотерапии и рецидивировала после обширной операции. Генетическое тестирование подтвердило слияние генов ETV6-NTRK3, которое часто встречается в IFS. В то время LOXO-101 проходил фазу 1 многоцентрового исследования корзины у взрослых. Работа с Nemours, Loxo Oncology, Inc., биофармацевтическая компания, разрабатывающая высокоселективные лекарства для пациентов с генетически определенным раком, смогла расширить исследование на детей и зарегистрировать ее.
Был разработан специальный жидкий состав LOXO-101 с фармакокинетическим подходом, который взвешивал все переменные, чтобы определить правильную дозировку для каждого случая. Ответ на препарат оценивался с помощью МРТ каждые 4-8 недель.
"Хотя некоторые генетические факторы рака обнаруживаются как у педиатрических, так и у взрослых пациентов, существует несколько целевых методов лечения, доступных для детей с раком," сказал Джош Биленкер, M.D., главный исполнительный директор Loxo Oncology. "Нам известно, что слияния NTRK играют важную роль во многих детских раковых заболеваниях, и это тематическое исследование является первым шагом в демонстрации того, что селективный ингибитор TRK может принести пользу этим детям. Мы стремимся к быстрому развитию LOXO-101 у онкологических детей."
На момент написания этой рукописи пациент находится на пятом цикле LOXO-101 с хорошим ответом, подтвержденным с использованием критериев оценки ответа при солидных опухолях (RECIST), и достигает нормальных этапов развития. У пациента не было побочных эффектов, связанных с LOXO-101.
"Разработка этих ингибиторов для педиатрических пациентов, вероятно, отставала от развития взрослых из-за ограниченной доступности всестороннего геномного профилирования редких педиатрических опухолей и в целом благоприятных результатов использования традиционных методов лечения," сказал доктор. Рамамурти Нагасубраманян. "Тем не менее, этот случай подчеркивает многообещающие перспективы и потенциал таргетной терапии для детей и их спасительный потенциал."