Кроме того, в их методе генетически исправленные клетки могут повторно населить в естественных условиях.До настоящего времени усилия изменить и поставить генетически модифицированные клетки, чтобы рассматривать различные беспорядки потребовали доставки тысяч клеток, многие из которых не выживают.
Это ограничило применение генотерапии, наряду с другими проблемами в области, как безопасность вектора доставки.Здесь, исследователи поставили терапевтический ген наряду с короткой РНК шпильки (shRNA) в клетки печени у мышей. shRNA снес уровень ключевого фермента, делая клетки более стойкими к токсичному препарату под названием CEHPOBA. Рассматривая население клеток печени с препаратом, исследователи гарантировали, что только исправленные геном клетки продолжали переживать и повторно населять печень, производя выше, чем нормальные уровни терапевтического трансгена – в этом случае, ген, который предотвращает заболевание печени у мышей.
Этот универсальный метод выбора мог использоваться, чтобы поддержать основанное на клетке лечение неонатальных метаболических заболеваний печени и генетических отклонений, таких как гемофилия B, сказать Nygaard и коллег.Однако техника могла также использоваться, чтобы расширить терапевтическое население исправленных геном клеток во многих тканях, которые распространяются после травмы, такой как клетки, найденные в костном мозге, коже или кишечнике.