Иммунодепрессивный препарат финголимод (торговое название: Gilenya) одобрен для лечения высокоактивного ремиттирующего ремиттирующего склероза (RRMS) у взрослых. При ранней оценке преимуществ в соответствии с "Закон о реформе рынка лекарственных средств" (AMNOG), Немецкий институт качества и эффективности здравоохранения (IQWiG) оценил, дает ли финголимод дополнительные преимущества по сравнению с существующей стандартной терапией.
Согласно результатам оценки, пациенты с быстро прогрессирующим и тяжелым течением заболевания, принимающие финголимод, испытывают меньше гриппоподобных симптомов. Принимая во внимание это преимущество, с одной стороны, и сомнительную доказательную базу, с другой, IQWIG пришел к выводу, что данные обеспечивают "намекать" незначительного дополнительного преимущества финголимода для этой группы пациентов.
Из-за отсутствия данных, поддающихся оценке, дополнительные преимущества не доказаны для двух других групп пациентов.
Раздельная оценка у трех групп пациентов
В зависимости от области применения IQWiG провел отдельные оценки препарата у трех групп пациентов. Финголимод сравнивали с глатирамера ацетатом у пациентов с высокоактивным RRMS, которые не ответили на полный и соответствующий (обычно не менее одного года) курс бета-интерферона (IFN-β).
У пациентов с высокоактивным RRMS, которые не получали достаточной терапии IFN-β, и у пациентов с быстро прогрессирующим тяжелым RRMS, финголимод в каждом случае сравнивался с IFN-β 1a.
Поддающиеся оценке данные только для одной группы пациентов
Одно соответствующее исследование было доступно для ранней оценки пользы, одобренное исследование финголимода (TRANSFORMS), в котором сравнивали лечение финголимодом и IFN β 1a у взрослых с RRMS. Тем не менее, исследование предоставило данные только для одной из трех групп пациентов, определенных Федеральным объединенным комитетом (G-BA), а именно для пациентов с быстро прогрессирующим тяжелым RRMS.
Досье производителя не содержало поддающихся оценке данных для оценки пользы в двух других группах, то есть пациентов с высокоактивным RRMS, которые уже прошли полное предварительное лечение IFN-β, и пациентов с RRMS, которые не получали достаточного количества предварительных препаратов. лечение IFN-β. Следовательно, дополнительное преимущество финголимода для этих терапевтических показаний не доказано.
Меньше гриппоподобных симптомов у некоторых пациентов
Результаты исследования у пациентов с быстро прогрессирующим тяжелым RRMS не показали существенных различий между группами лечения по результатам "рецидив", "прогрессирование инвалидности" а также "качество жизни, связанное со здоровьем". Данных о результатах не поступало "усталость" а также "ежедневные занятия" для этой группы пациентов, хотя такие данные были собраны в исследовании. Аналогичным образом, не было показано значительных различий между группами лечения в отношении общей частоты побочных эффектов (нежелательных явлений), серьезных нежелательных явлений и прекращения исследования из-за нежелательных явлений.
Однако для исхода "частота гриппоподобных симптомов" данные свидетельствуют о меньшем вреде: пациенты, получавшие финголимод, испытывали меньше таких симптомов.
Только "намекать" дополнительных преимуществ из-за неадекватных данных
Следует отметить, что выводы о группе пациентов с быстро прогрессирующим тяжелым РРРС несколько неопределенны. Например, в соответствии со статусом утверждения эта группа пациентов определяется несколькими критериями заболевания, но участники исследования, для которых производитель представил данные, не соответствовали всем этим критериям и могут быть идентифицированы только косвенно как группа пациентов в исследовании. бассейн.
Принимая во внимание эту неопределенную доказательную базу, с одной стороны, и потенциальное преимущество, с другой, IQWiG приходит к выводу, что существует "намекать" незначительного дополнительного преимущества финголимода у пациентов с быстро прогрессирующим тяжелым RRMS, получавших финголимод, по сравнению с пациентами, получавшими бета-интерферон.
G-BA определяет степень дополнительной выгоды
Процедура вывода общего заключения о степени дополнительной выгоды является предложением IQWiG. G-BA, открывший формальную процедуру комментирования, принимает решение о степени дополнительной выгоды.
Следующий отрывок представляет собой обзор результатов оценки преимуществ, проведенной IQWiG. Сайт gesundheitsinformation.de, выпускаемый IQWiG, предоставляет легко понятную краткую информацию.
Веб-сайт G-BA содержит как общую информацию об оценке льгот в соответствии с §35a Социального кодекса V, так и конкретную информацию об оценке финголимода.